Al congresso mondiale di oncologia è stata presentata una nuova generazione di farmaci per il tumore al seno metastatico e per le forme più aggressive di carcinoma della mammella. Al termine si è assistito a una standing ovation da Oscar. Abbiamo chiesto a Saverio Cinieri, Presidente AIOM, Associazione italiana di oncologia medica, di fare chiarezza sulle ragioni di questo entusiasmo.
Che cos’ha di straordinario una standing ovation?
In questo caso, molto. Perché non è stata a chiusura di un concerto, ma della presentazione di un lavoro scientifico nel corso di ASCO, il congresso mondiale di oncologia. Un’emozione, questa, che ha reso ancora più pregnante il primo appuntamento internazionale con la ricerca, dopo due anni di pandemia. Lo studio che ha suscitato una simile reazione è DESTINY-Breast04 e per la prima volta cambia la pratica clinica del trattamento del tumore al seno. È emerso che il farmaco oggetto della ricerca è efficace per le donne con tumore al seno metastatico HER2 low, fino ad oggi penalizzate nelle terapie. Per loro, l’unica strategia disponibile era la chemioterapia. Eppure sono in tante: circa il 50% di tutti i casi di tumore al seno metastatico. Ecco perché gli applausi.
“Trastuzumab deruxtecan è un anticorpo monoclonale coniugato, una nuova generazione di farmaci”, commenta Saverio Cinieri. “Per la prima volta, abbiamo una terapia che è efficace anche quando i recettori HER2 sulla cellula oncogena sono pochi, come accade per l’appunto nel caso delle forme low.” Trastuzumab deruxtecan è un farmaco tecnologico che ha un meccanismo complicato, con due principi attivi che agiscono in simbiosi con l’obiettivo di mandare ko la cellula oncogena. In pratica, Trastuzumab è un anticorpo monoclonale con la stessa funzione del cavallo di Troia: è in grado di trasportare Deruxtecan, la chemio, all’interno della cellula malata, senza che questa se ne accorga, e di indurne la morte.
Un risultato senza precedenti
Ma non è stata l’unica novità. Anche in questo caso è un anticorpo coniugato: si chiama Sacituzumab govitecan e si è dimostrato efficace per il tumore triplo negativo metastatico. Ad oggi, il 15% circa delle diagnosi di tumore del seno riguarda la forma triplo negativa, caratterizzata dal fatto che non ha nulla in comune con le altre forme. Non presenta infatti i recettori degli estrogeni, del progesterone e della proteina HER2, a svantaggio della disponibilità di farmaci efficaci. È la forma più aggressiva, in cui il rischio di ricaduta a distanza aumenta rapidamente a partire dalla diagnosi e raggiunge il picco nei primi tre anni.
“Lo studio ASCENT è importante perché dimostra che, grazie a una terapia mirata, è possibile migliorare significativamente non solo la sopravvivenza globale ma anche la qualità di vita”, conclude il Presidente AIOM. “È un risultato che non ha precedenti in questo particolare tipo di tumore al seno, e che emoziona perché il triplo negativo è una forma che colpisce pressoché solo donne giovani, spesso con bambini piccoli”.
Nuovi farmaci: dallo studio alla prescrizione
Quando EMA, l’ente europeo che regolamenta tutto ciò che riguarda i farmaci, compresi i vaccini, approva un farmaco, non diventa automaticamente disponibile in Italia. Da noi, rispetto a quanto accade nelle altre nazioni europee, è necessaria l’ulteriore valutazione di AIFA, l’ente italiano che regolamenta i farmaci. E questo, purtroppo, può causare ritardi che arrivano anche a 18-24 mesi. Cosa fare in questa lunga parentesi? Ecco le strategie.
I centri oncologici possono fare richiesta ad AIFA per l’uso gratuito come stabilito dalla legge 648. Se il budget è sostenibile, AIFA inserisce il farmaco in una lista ad hoc, affinché possa essere prescritto in base alle indicazioni approvate da EMA.
In caso di farmaci innovativi, è l’azienda farmaceutica stessa a “scendere in campo” e a pattuire un costo simbolico di un euro a carico del Servizio Sanitario Nazionale, in attesa dell’approvazione AIFA.
Il Centro ospedaliero può richiedere il farmaco all’azienda farmaceutica in base alle regole dell’uso compassionevole, un iter burocratico spesso piuttosto impegnativo e insostenibile per le strutture, che disincentiva l’accesso e l’equità delle cure.
Glossario
Anticorpo monoclonale: proteine prodotte in laboratorio che imitano la capacità del sistema immunitario di combattere i virus.
Triplo negativo: forma di tumore del seno che non presenta i recettori degli estrogeni, del progesterone e della proteina HER2.
HER2: proteina che ha un ruolo nella crescita cellulare. Quando è “iperespressa”, cioè prodotta in quantità superiore al normale, è coinvolta in una specifica forma di tumore del seno,
Chemioterapia: la più comune cura contro il cancro. Consiste nella somministrazione di una o più sostanze, in grado di aggredire le cellule durante la loro replicazione.
Ormonoterapia: chiamata anche terapia endocrina, viene utilizzata per impedire la produzione degli ormoni estrogeni oppure progestinici, oppure per bloccarne l’azione di stimolo. Viene prescritta quando il tumore risulta HR positivo, cioè “ormono-sensibile”.
Tumore metastatico: dal tumore primario possono “staccarsi” cellule maligne che emigrano verso altri organi, dando vita ad altri tumori chiamati secondari. In questo caso, la malattia si dice “metastatica”.